Bangalore (Reuters) – Der US-Pharmakonzern Pfizer kommt der Zulassung einer Gentherapie zur Behandlung der Bluterkrankheit Hämophilie A näher.
In einer entscheidenden klinischen Studie der Phase 3 konnte die Behandlung die Zahl der jährlichen Blutungen bei Patienten mit der seltenen Erkrankung deutlich reduzieren und schnitt dabei besser ab als die derzeitige Standardtherapie, wie Pfizer am Mittwoch mitteilte. Das Unternehmen könnte damit womöglich eine zweite Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie in den USA auf den Markt bringen. Im April hatte die US-Arzneimittelbehörde der Gentherapie Beqvez von Pfizer grünes Licht für den Einsatz bei Hämophilie B erteilt, einer weniger häufigen Form der Erkrankung.
Im Falle einer Zulassung würde die Gentherapie für Hämophilie A mit der einmaligen Behandlung Roctavian von BioMarin Pharmaceutical konkurrieren, die im vergangenen Jahr zugelassen wurde und 2,9 Millionen Dollar kostet. Derzeit besteht die Standardbehandlung für Hämophilie-Patienten in der intravenösen Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors. Menschen mit Hämophilie haben einen Fehler in einem Gen, das die Produktion von Proteinen, den sogenannten Gerinnungsfaktoren, reguliert. Dies führt zu spontanen und schweren Blutungen nach Verletzungen oder Operationen.
Von Hämophilie A ist etwa einer von 5000 Männern betroffen. Die meisten von ihnen haben nach Angaben von Pfizer eine mittelschwere bis schwere Form der Krankheit. Für diese wurde die Gentherapie getestet.
(Bericht von Leroy Leo, geschrieben von Patricia Weiß. Redigiert von Philipp Krach. Bei Rückfragen wenden Sie sich bitte an unsere Redaktion unter berlin.newsroom@thomsonreuters.com (für Politik und Konjunktur) oder frankfurt.newsroom@thomsonreuters.com (für Unternehmen und Märkte).)
